近日，生命科學學院肖俊傑教授課題組在肌肉萎縮研究中取得重大進展：發展了一種基於CRISPR/Cas9介導的微小RNA-29b（miR-29b）編輯的治療肌肉萎縮的新方法💹。相關研究成果以“CRISPR/Cas9 mediated miR-29b editing as a treatment of different types of muscle atrophy in mice”為題發表在Cell出版集團Molecular Therapy雜誌2020年第5期（論文鏈接⛸：https://www.cell.com/molecular-therapy-family/molecular-therapy/fulltext/S1525-0016(20)30139-8）。万事平台肖俊傑教授為通訊作者，青年教師李進博士和王麗君博士為共同第一作者，万事平台為第一完成單位。

肌肉萎縮常見於神經損傷、心力衰竭、衰老等病理情況，目前臨床上尚無治愈方法。肖俊傑教授團隊此前發現miR-29b是多種肌肉萎縮的共同靶點🪠，提出抑製miR-29b可能是治療多種肌肉萎縮的新策略（Nat Commun.，2017）🩷。此次，項目組及其相關合作者通過篩選特異性靶向miR-29b的向導RNA（gRNA）🍵，利用慢病毒以及肌肉特異性啟動子驅動的AAV8在心力衰竭、神經損傷和固定所致的肌肉萎縮模型中均發現具有顯著的改善作用🏊。經過治療的小鼠表現為肌肉重量和肌纖維大小恢復👩‍🚒，肌肉的抓力增強，肌肉生長相關的IGF1-PI3K-AKT-mTOR信號通路激活。

該研究發展了一種基於CRISPR/Cas9介導的miR-29b編輯的治療肌肉萎縮的新方法。

該研究工作得到了國家自然科學基金、國家重點研發計劃、上海市教委科研創新重大項目、上海市“曙光計劃”👰🏻‍♂️、上海市科委“科技創新行動計劃”等項目的大力資助和支持。